Ajuda'ns a curar la distròfia muscular congènita


La Distrofia Muscular Congènita per Déficit de Merosina (DMC-LAMA2) és una malaltia hereditària molt minoritària i devastadora que es classifica dins del grup de distròfies musculars. Es caracteritza per provocar debilitat muscular des de la infància, generalment abans dels dos anys d’edat, i no té cura.

Perquè encara no tenim una teràpia per a la distròfia per déficit de merosina?
En part perquè el gen causant és molt gran, la qual cosa fa difícil esenvolupar el desenvolupament d'una teràpia gènica curativa. En aquest projecte volem desenvolupar una tecnologia per superar aquest problema i treballar en una teràpia que pot contribuir al desenvolupament de tractaments per a la cura o la millora d'aquesta malaltia. Fa poc que Novartis va rebre l’aprovació d’una altra teràpia gènica per a la ‘Spinal Muscular Atrophy’, una altra malaltia que afecta molt a la mobilitat dels nens.

A més, com és una malaltia rara i són molt poques les persones que la pateixen es destinen molt pocs recursos a la seva investigació. És per aquest motiu que ens fa falta molta ajuda!