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UPGRADE, un proyecto europeo para desarrollar terapias génicas más precisas

UPGRADE, un proyecto europeo para desarrollar terapias génicas más precisas

Los Grupos de Investigación en Biología Celular y Biología Sintética Traslacional del DCEXS, liderados por Pura Muñoz-Cánoves y Marc Güell respectivamente, participan en el proyecto.

18.02.2019

Ha comenzado el proyecto UPGRADE, financiado por la Unión Europea con 15 millones de euros, con el objetivo de desarrollar terapias genéticas más precisas y eficaces. Coordinado por Luigi Naldini, director del Instituto San Raffaele-Telethon para Terapia Génica (SR-TIGET) en Milán, este proyecto de 5 años involucrará a varios de los grupos científicos más importantes del campo. Por parte de la UPF, participarán el Grupo de Investigación en Biología Sintética Traslacional, liderado por Marc Güell, y el Grupo de Biología Celular, liderado por Pura Muñoz-Cánoves; ambos del Departamento de Ciencias Experimentales y de la Salud (DCEXS). 

La terapia génica ha demostrado recientemente un potencial notable para ofrecer tratamientos definitivos para enfermedades que de otra manera serían incurables. Actualmente, siete productos de terapia génica han llegado al mercado y muchos más están iniciando las pruebas clínicas para indicaciones seleccionadas. Además, las tecnologías emergentes para la edición de genes concretos están complementando el alcance de la transferencia de genes convencional, abriendo el camino para una corrección genética precisa y haciendo posible silenciar, activar o recodificar cualquier secuencia de interés en el genoma. Sin embargo, para poder aprovechar al máximo el potencial de estas estrategias y ampliar la aplicación de la terapia génica, el campo debe resolver varios obstáculos importantes. UPGRADE ofrecerá nuevas soluciones radicales para superar estos obstáculos, proporcionando así la base para aplicar estos enfoques terapéuticos a otras enfermedades.

Para poder ampliar la aplicación de la terapia génica, el campo tiene que resolver diversos obstáculos importantes, UPGRADE ofrecerá nuevas soluciones para superar estos obstáculos.

El Grupo de Investigación en Biología Sintética Traslacional desarrollará tecnologías seguras y eficientes para editar fragmentos del genoma de gran tamaño con finalidades terapéuticas. Por otro lado, el grupo de Biología Celular se encargará de aportar la prueba de principio para la aplicación de las estrategias noveles generadas en el proyecto, para su aplicación terapéutica en músculo esquelético  y cardíaco en condiciones de envejecimiento y enfermedad.

Además de SR-TIGET (Milán, Italia) y el Instituto Telethon de Genética y Medicina-TIGEM (Nápoles, Italia), los dos institutos fundados por Fondazione Telethon, UPGRADE incluirá: la Universidad Pompeu Fabra, Technische Universitaet (Dresden, Alemania), Universidad de Trento (Italia), Ludwig-Maximilians Universitaet (Munich, Alemania), Vrije Universiteit (Bruxelles, Bélgica), Universidad de Nantes (Francia), Massachusetts General Hospital (Boston, Estados Unidos).

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