O innovamos en nuevos modelos de financiación o no vamos a poder abordar el acceso de las nuevas terapias avanzadas - Antoni Gilabert
O innovamos en nuevos modelos de financiación o no vamos a poder abordar el acceso de las nuevas terapias avanzadas - Antoni Gilabert
Utilización eficiente de los recursos
Gonçalves, E. (2021). Value-based pricing for advanced therapy medicinal products: emerging affordability solutions. The European Journal of Health Economics, 1-9.
Resumen
El artículo analiza los retos que generan los medicamentos de terapia avanzada (ATMP como la terapia génica y la terapia celular, en relación con la evaluación del valor y su reembolso, y apunta posibles soluciones de financiación actuales y futuras que permitan garantizar el acceso y la asequibilidad de los pacientes a estas tecnologías sanitarias. Los factores que caracterizan a los ATMP son su naturaleza biológica, con una alta potencialidad curativa y un elevado coste. Concretamente, se analizan los aspectos relacionados con el valor, su evaluación, la fijación de precios y el acceso y asequibilidad.
En relación a la evaluación, se constata la dificultad de calcular la relación coste-eficacia incremental (RCEI) de los ATMP ya que en la mayoría de los casos van dirigidos a poblaciones pequeñas de pacientes con dificultad para generar suficiente evidencia clínica que soporte los beneficios esperados, lo que impide usar los métodos tradicionales de evaluación del precio y reembolso.
En este contexto, se apuntan algunas soluciones a la evaluación de los ATMP. Concretamente se mencionan la modelización de resultados a través de las extrapolaciones y las comparaciones indirectas, la utilización de datos de fuentes observacionales como registros y metaanálisis, los marcos de decisión multicriterio, los modelos económicos que incluyen extrapolación de los beneficios a más largo plazo a partir de los limitados datos existentes, los resultados comunicados por los pacientes (PROM) y los reportes de las experiencias de los pacientes (PREM).
En relación a la fijación de precios i financiación de los ATMP, dada la naturaleza y la incertidumbre asociadas a estos medicamentos, los autores apuntan que las decisiones de fijación de precios y reembolsos deben permitir cambios en los precios, tanto al alza como a la como a la baja, a medida que se vaya disponiendo de evidencias nuevas. En este sentido, los elementos de transparencia ligados a los mecanismos tradicionales de fijación de precios (los precios de referencia externos y e internos) son muy relevantes y condicionan los precios finales reales
En cuanto al acceso y asequibilidad se plantean el desarrollo y la aplicación de modelos de pago adaptados que permitan a los pagadores sufragar los costes de estas terapias. Concretamente se destacan los acuerdos de acceso gestionado vinculados al pago por resultados y los contratos de arrendamiento de pago diferido.
Los autores concluyen que las decisiones de evaluación y financiación de los ATMP deben equilibrar el derecho a recibir el rendimiento de la inversión de los de los desarrolladores, fomentando la investigación, con la necesidad de maximizar la rentabilidad para los pagadores. Y que las decisiones de fijación de precios y reembolso deben basarse en el valor, pero también deben ser flexibles, ya que el valor de una tecnología sanitaria puede variar de un país a otro. Concretamente se espera un aumento de los modelos de pago basados en el valor y de los acuerdos innovadores donde la financiación está condicionada a la presentación de pruebas adicionales y los pagos se ajustan a los ahorros reales de los sistemas sanitarios.
Comentario
Desde un punto de vista económico, el valor de un bien o servicio para un individuo es lo que se estaría dispuesto a pagar por él en términos monetarios, o a renunciar a otros recursos o tiempo, para recibirlo, es decir, el "coste de oportunidad". Sin embargo, en la fijación de precios de los medicamentos de terapia avanzada (ATMP) como son la terapia génica y la terapia celular, no se trata sólo de definir la disponibilidad a pagar por estos productos, sino también de definir su valor y la justificación económica, no solo en términos de coste sino también de asequibilidad.
Este tipo de terapias se caracterizan por ir dirigidas a poblaciones pequeñas lo que supone que en el momento de su evaluación y decisión de financiación no se disponga de toda la evidencia a la que estamos acostumbrados en otros tipos de medicamentos y terapias. Esta incertidumbre hace que los métodos tradicionales para evaluar su valor y su precio no sean apropiados.
Parece pues bastante evidente que si no innovamos en nuevos modelos de financiación va a ser muy difícil poder abordar el acceso de las nuevas terapias avanzadas. Las propuestas que se plantean en el artículo van en dos direcciones.
La primera, va en la dirección de flexibilizar la evaluación introduciendo elementos estimativos como la modelización de resultados a través de las extrapolaciones, la utilización de datos de fuentes observacionales como registros y metaanálisis, los marcos de decisión multicriterio o los modelos económicos que incluyen extrapolación de los beneficios a más largo plazo a partir de los limitados datos existentes.
La segunda, va en la línea de dar más peso a los mecanismos ex-post ligados al seguimiento y monitorización de los resultados que a los tradicionales modelos ex-ante de fijación de las condiciones antes del acceso, mucho más rígidas y que no tienen la flexibilidad que demandan estas nuevas terapias. Concretamente: la consideración de los resultados comunicados por los pacientes (PROM) y los reportes de las experiencias de los pacientes (PREM), el permitir cambios en los precios, tanto al alza como a la como a la baja, a medida que se vaya disponiendo de evidencias nuevas, los acuerdos de acceso gestionado vinculados al pago por resultados y los contratos de arrendamiento de pago diferido.
La flexibilización de la evaluación y el precio, ya sea vinculada a la generación de evidencia o a los resultados conseguidos, parece una apuesta acertada si queremos beneficiarnos lo más rápidamente posible de la innovación a la vez que acotar el riesgo tanto económico como sanitario. Empeñarse en querer resolver toda la incertidumbre al inicio de la llegada de un nuevo medicamento de terapia avanzada supone retrasos importantes en su utilización y por lo tanto grandes presiones por parte de los colectivos interesados por comparación con otros países más rápidos en adoptarlos.
Otra cosa distinta y más complicada son las propuestas de arrendamiento y pago diferido. Estos sistemas requieren de unos contratos que en muchos casos la propia normativa dificulta enormemente. Por un lado, es entendible que los responsables del presupuesto tengan una cierta aversión a todo lo que sea diferir pagos de bienes y servicios fungibles por miedo a empeñar los presupuestos futuros. Por otro lado, parece obvio que este tipo de terapias con resultados que se verán en el futuro deberían considerarse más como una inversión que como un gasto, posibilitando estos modelos de pagos fraccionados vinculados a resultados.
Todo ello requiere una gran capacidad de innovación para generar estos modelos más flexibles y a la vez un enorme esfuerzo para generar un modelo mucho más colaborativo entre pagadores y productores, co-diseñando seguramente estas soluciones.
¿Estamos preparados? Creo que sí, siempre y cuando seamos capaces de generar un clima de confianza entre todos (políticos, pagadores, productores, gestores, utilizadores) que permita la innovación en las fórmulas de acceso y financiación, así como un modelo más colaborativo con compartición real de riesgos.
Antoni Gilabert
Diciembre 2022