Incluimos en esta reflexión las terapias génicas, la ingeniería de tejidos, las terapias celulares somáticas, y las combinadas. Sabemos de ellas la expectativa elevada que supone su impacto one-off en curación y a lo largo del ciclo vital del paciente, su mayor precisión (en anticipar, predecir, ajustar el tratamiento en sus indicaciones más efectivas…) y su elevado coste. 

Lejos de ser un futurible, los datos nos dicen que los tratamientos de medicina personalizada, estratificada, o cómo se les quiera llamar, están ya aquí y han venido para quedarse.

Estos son sus antecedentes.

Datos

Extraídos de diferentes fuentes. Véase también López-Casasnovas, G; Ibern Regàs, P; La Financiación de las nuevas terapias. Health Policy Papers Collection 2022-16_GL

Lo que viene: Nuevos accesos. Terapias génicas

Todas ellas pivotando en el gasto de farmacia hospitalaria, en crecimiento reiterado por encima de dos dígitos:

Con costes elevados:

Y con un grueso de terapias aún de aprobación pendiente:

Terapias avanzadas. Aterrizadas o ‘en pista’:

Y todo ello sin capacidad aún para identificar sus valores incrementales como algoritmos de aprobación:

El tema de la financiación y reembolso aparece pues como clave en este análisis. Se ofrecen aquí unas reflexiones al hilo de diversos artículos recientes, entre los cuales Financing and Reimbursement Models for Personalised Medicine: A Systematic Review to Identify Current Models and Future Options, de Koleva-Kolerova et al. en Applied Health Economics and Health Policy, Des 2022 (2º) pps 501-24.

Reflexiones

1. Sólo con financiación pública la tarea de introducir nuevas terapias a reembolsar en el sistema público no pensamos que vaya a ser factible. Pero sin ingenuidad hemos de prever qué rendimientos indirectos va a requerir la colaboración privada. Primero aclaremos qué se puede entender aquí por colaboración: participar en la incertidumbre de los resultados compartiendo riesgos de no financiación si éstos no se confirman; aprovechar abierta y contractualmente los beneficios de la investigación pública en estos territorios o colindantes; acceder al sistema sanitario en registros y práctica clínica; favorecerse de nueva inversión pública en investigación básica infactible para la iniciativa privada sin el escalado y la gama de la pública. Y directamente la colaboración mutua incluiría la búsqueda de nueva evidencia en registros, test de biomarcadores, datos para caracterización de geno- y fenotipos (incluyendo datos de estilos de vida poblacionales), focalizando futuras innovaciones; interés en la gestión aseguradora privada y de riesgo inversor para compañías de venture capital (por ejemplo la alianza del Center for Therapeutic Target Validation de GSK con la UCL), o de focalización de enfermedades raras o huérfanas para instituciones sin ánimo de lucro.
    
2. Todo ello abre una gran diversidad de intereses en casos concretos y heterogeneidad de medidas que pueden facilitar o entorpecer la aprobación de estas nuevas terapias: regulaciones, licencias, derechos de propiedad, acuerdos financieros, en protección de datos, etc.
    
3. Los modelos de reembolso se pueden basar en acuerdos financieros ex ante, o ex post basados en resultados, o en la óptima combinación de ambos. Entre los primeros: leasing según precio de equipamiento; riesgo compartido en resultados a fechas diferentes; fijación de precio por uso según coste plus; sobre precio de tratamientos anteriores aumentados x% (en actividad, ya desde un bundling, o en base a un HRG o DRG); acuerdos precio/volumen con descuentos; pagos del financiador ‘up front’ con un tanto alzado y paybacks o devoluciones en su caso; su variante modelo ‘Netflix’ con suscripción y acceso limitado. Y entre los segundos, los denominados value-based o basados en el valor probado.
    
4. Son elementos facilitadores de dichos acuerdos el que se comparta la evidencia de modo transparente, y los contratos a varios años (así se dice en las Accountable Care Organisations o ACOs americanas) y con coberturas ampliables o revisables gradualmente.
    
5. Son cuestiones entorpecedoras de los acuerdos el anclaje a la evaluación basada en AVACs (al ser tratamientos one-off y de impacto en el ciclo vital del beneficiario, menos aprehensibles en la evaluación coste-utilidad convencional); los costes de transacción en recogida de datos para la validez de los acuerdos y a menudo la credibilidad de los compromisos políticos incluso en el corto plazo; y para el financiador público que el coste de oportunidad social de la priorización se desvanezca ante el coste de oportunidad del paciente concreto en disyuntiva más dura de erradicación de su problema vital.
    
6. Una ventaja a considerar en este caso es que la tarificación de dichos tratamientos o la diversidad de los acuerdos que se establezcan resisten mejor en un mundo global el comercio paralelo y el arbitraje, con una discriminación de precios que puede no dejar completamente atrás ningún país. Y también los incentivos conductuales para las compañías pueden jugar un nuevo papel por el lado del prestigio y reputación con los beneficiarios como sus mejores embajadores.

Guillem López i Casasnovas

Diciembre del 2022