El proyecto Uni-large, que está desarrollando una nueva tecnología capaz de modificar el genoma para hacer frente a varias enfermedades de forma más segura y eficiente que otras soluciones, ha sido seleccionado por el programa Caixaimpulse Consolidate para acelerar su desarrollo. Esta iniciativa de la “la Caixa” y Caixa Capital Riesgo proporcionará hasta 300.000 euros de financiación y asesoramiento a cuatro proyectos innovadores del campo de la salud surgidos en universidades, hospitales y centros de investigación de España y Portugal. La finalidad de la ayuda es contribuir a la maduración de las tecnologías para conducirlas hasta la fase de inversión.

Uni-large está liderado por Marc Güell, el investigador principal del Grupo de Investigación en Biología Sintética Translacional del Departamento de Ciencias Experimentales y de la Salud (DCEXS) de la UPF. Su objetivo es crear una tecnología que sirva para tratar las enfermedades de origen genético y algunos tipos de cáncer derivados del mal funcionamiento de un gen (como la leucemia, por ejemplo). La propuesta de Uni-large consiste en añadir al genoma del paciente una copia en buen estado del gen dañado, para que recupere su función normal y la dolencia remita. La UPF ha protegido esta invención con una solicitud de patente.

Su objetivo es crear una tecnología que sirva para tratar las enfermedades de origen genético y algunos tipos de cáncer derivados del mal funcionamiento de un gen. 

Actualmente, el equipo del proyecto está investigando la utilidad de su tecnología de edición genética en el tratamiento de la distrofia muscular congénita tipo 1A (MDC1A), una enfermedad hereditaria para la que no existe ningún tratamiento. Es la distrofia muscular congénita más frecuente y provoca debilidad progresiva y pérdida de la masa muscular.

Güell destaca tres ventajas de Uni-large. Por un lado, su “universalidad”: otras técnicas de edición genética, como el método CRISPR, podrían corregir mutaciones individuales de cada paciente, mientras que la nueva propuesta sería útil con todos los pacientes de una determinada enfermedad.

Por otro lado, alega motivos de seguridad: “con CRISPR hay que hacer un corte en el genoma para reparar la mutación, y esto puede provocar accidentes como la pérdida o la rotura de cromosomas, mientras que con nuestra tecnología no cortamos, solo pegamos un gen”, lo cual evitaría los riesgos.

Finalmente, subraya la eficacia de su método, especialmente con dolencias como la MDC1A, donde “el gen implicado es muy grande, y en estos casos, con otras tecnologías las reparaciones son más ineficientes”.

El programa proporcionará financiación para completar el desarrollo del proyecto, y también asesoramiento de expertos, que les apoyarán para elaborar planes de valorización y comercialización.

Esta primera edición del programa Caixaimpulse Consolidate proporcionará a los investigadores de la UPF hasta 300.000 euros, que servirán para completar el desarrollo del proyecto, y también asesoramiento de expertos, que los apoyarán para elaborar planes de valorización y comercialización. La intención de los científicos es ir realizando todos los pasos necesarios para dar viabilidad comercial al proyecto, llevándolo hasta una “fase preclínica avanzada” en el 2022.

Un apoyo “excepcional”

Güell se muestra “extremadamente agradecido” por haber conseguido la ayuda y cree que tendrá “un gran impacto” en el desarrollo de Uni-large: “ahora necesitamos más que nunca esta ayuda porque estamos en una fase bastante avanzada para ser un proyecto científico, pero todavía no estamos tan evolucionados como la mayoría de los proyectos que reciben inversión; por eso, tener este apoyo excepcional es muy valioso y nos permitirá trabajar para llegar a los pacientes tan pronto como sea posible”, valora.

En 2018, Uni-large ya fue uno de los proyectos seleccionados por el programa Caixaimpulse Validate, que apoya a iniciativas de investigación en una fase de desarrollo más temprana. En aquella ocasión, el proyecto obtuvo 70.000 euros y asesoramiento, una ayuda que fue “muy importante” para dar el impulso al proyecto, según Güell.