Durante la II Cumbre Internacional de Edición Génica Humana se produjo una inesperada comunicación. He Jiankui, un investigador chino, enunció que dos niñas, Lulu y Nana, habían nacido después de haber sido modificadas genéticamente. Se usó CRISPR cas9, una técnica relativamente nueva para destruir el receptor CCR5, la puerta de entrada del VIH. De alguna manera se codificó genéticamente su resistencia a este virus.

Yuval Harari, historiador y visionario, describe que el Homo sapiens como lo conocemos, dejará de existir. La inteligencia artificial y la biotecnología llevarán a otro nivel la especie humana. El autor habla de un Homo deus que es capaz de modificar su propia naturaleza. En los últimos años se han enunciado diferentes experimentos en los que se usa la ingeniería genética para modificar el ser humano. Tenemos miles de ensayos clínicos y 6 medicamentos aprobados que usan la ingeniería genética para curar diferentes enfermedades (cáncer, ceguera, inmunodeficiencias,). Del mismo modo, también se han producido intentos más allá de los estrictamente terapéuticos. Por ejemplo, Elisabet Parrish, CEO de Bioviva, una empresa que comercializa tratamientos antienvejecimiento, decidió ponerse copias extras del gen telomerasa. Este tratamiento se ha demostrado que puede extender un 13-24% la vida de los ratones. Josiah Zayner, CEO de The Odin, se inyectó un tratamiento para activar el crecimiento muscular. A pesar de que la naturaleza de los tratamientos está basada en principios científicos sólidos, en ninguno de los dos últimos casos se conocen demasiados detalles sobre si los tratamientos funcionaron. 

¿Pero que ha sido diferente en Lulu y Nana? ¿Por qué este caso ha generado tanto debate? Estos cambios se han producido en la línea germinal. No sólo Lulu y Nana han sido modificadas genéticamente, sino también su descendencia. Nunca se había modificado la línea germinal de seres humanos. 

Varios aspectos se han criticado de este experimento. En primer lugar, las niñas tenían que nacer sanas. Hay un consenso grande en la comunidad científica acerca de que terapias experimentales se aplican primero a enfermedades muy graves, situaciones donde los potencial beneficios son mucho más grandes que los riesgos de una terapia nueva. De hecho, los primeros usos de CRISPR cas9 son para anemia falciforme y casos de cánceres refractarios a terapia. Estas niñas han sido expuestas a un riesgo totalmente innecesario por un potencial beneficio preventivo. Todavía estamos caracterizando los riesgos asociados a las terapias CRISPR cas9. En segundo lugar, se desconoce el efecto de los cambios genéticos. Nana sólo contiene uno de los dos cromosomas homólogos modificados, por lo tanto, no habría logrado resistencia al VIH. Además, tanto en Nana como en Lulu, la edición concreta introducida no es exactamente la que se encuentra en la naturaleza y proporciona resistencia al VIH. En tercer lugar, la situación también ha expuesto un error de autoregulación de la comunidad científica. Durante la 1ª Cumbre Internacional sobre Edición Génica humana se estableció una moratoria sobre implantar embriones modificados que He Jiankui se ha saltado.

A pesar de la premeditación y el riesgo expuesto, es muy probable que las niñas estén sanas. No estamos ante los casos dramáticos de los errores de la terapia génica de hace dos décadas en los que murieron varias personas. Aun así, es un momento de importante reflexión. 

¿Tendremos personas modificadas por CRISPR en la línea germinal? Muy probablemente, sí. Pero en el momento adecuado. Es necesaria información científica suficiente, que todavía no tenemos, y transparencia. Hace falta una visión global a la cual se adhiera la comunidad científica. Es necesario un debate informado que incluya a la comunidad científica, órganos reguladores y sociedad para decidir hacia dónde queremos ir como sociedad. 

¿A dónde puede llegar? El genetista George Church, de la universidad de Harvard, ha compilado una lista de rasgos genéticos que tienen importante impacto en el organismo. La lista incluye resistencia a varias enfermedades infecciosas, envejecimiento reducido, menor probabilidad de cáncer, etc... De hecho, esta lista incluye la edición génica de Lulu y Nana. Aun así, no es probable que muchos humanos sean modificados con estos cambios durante los próximos años. Este Homo deus todavía tardará unos años en establecerse. Es mucho más probable que veamos la aplicación de CRISPR para curar enfermedades graves en células somáticas, no en la línea germinal.

Artículo de opinión de Marc Güell, líder del grupo de investigación en Biología Sintética Translacional del Departamento de Ciencias Experimentales y de la Salud de la UPF.